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打破治疗困境,创新药有望减轻地贫患者输血负担

信息时报 | 记者 张漫 | 2022-06-21 20:14:38

信息时报讯(记者 张漫)广东是β-地中海贫血(后称“β-地贫”)的高发地区之一。在过去,对于输血依赖型地中海贫血患者而言,如果错过造血干细胞移植,长期规范化输血和祛铁治疗是患者维系生命的主要手段。

近日,红细胞成熟剂利布洛泽®的上市为β-地贫患者提供了新的治疗选择。中山大学孙逸仙纪念医院儿童医学中心学术带头人方建培教授表示,作为十余年来国内首个治疗β-地贫的创新药物,其有望减轻输血依赖型β-地贫患者的输血负担,降低因输血导致的铁过载及并发症风险。


传统治疗遇困境

终身输血和祛铁治疗难坚持 

据介绍,对于重型地贫患者,目前唯一可以根治的治疗手段是造血干细胞移植,但存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题。对于无法接受移植的输血依赖型成人患者,则需要终身接受规范的输血和祛铁治疗。 

然而,受限于血源紧张,对铁过载危害认知不足等原因,地中海贫血患者往往未能坚持规范化治疗,导致多种并发症的发生和全身多脏器不可逆损害。加上对于疾病的认知不足,患者对于治疗的规范性和依从性意识相对较差,继而影响疾病治疗效果和患者的生活质量。 

方建培教授介绍道:“我们一直都倡导规范输血和祛铁,但客观上,规范输血和祛铁要做一辈子很难,经济费用高导致难上加难。” 

今年2月,由山东大学卫生管理与政策研究中心、国家卫健委卫生经济与政策研究重点实验室和北京新阳光慈善基金会共同发布的《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告》(以下简称《报告》)显示,目前仍有84%的患者以输血和祛铁治疗为主,但其中42.0%的患者未按时按量输血,近四成(38.3%)的患者未能坚持规范化祛铁治疗,其中超过六成(61.3%)因祛铁费用高而中断治疗。患者在治疗上普遍存在不规范的情况,导致并发症的发生和预期寿命的缩短。 


创新药有望减轻输血负担

方建培教授告诉记者,对于输血依赖型患者而言,很多患者因为血源紧张以及可能存在的输血反应无法做到按需输血。加上一年要求至少250天进行祛铁治疗,使得很多的患者无法坚持,导致多种并发症发生。“我们看到在18岁~40岁的地贫患者中,有相当一部分会提前出现合并症,比如在老年人中常见的糖尿病,很多20、30岁的地贫患者就有,这是由于长期贫血和铁沉积在胰腺里引起的功能损伤,因此与普通的糖尿病相比治疗难度更高。” 

针对地贫患者所面临的一系列困境,创新药物的上市为患者提供了新的治疗选择。方建培教授表示,III期临床研究BELIEVE证实,使用罗特西普进行治疗,患者输血负担较基线降低≥33%的比例在第13至24周是安慰剂组的近5倍(21.4% vs 4.5%),该比例在任意24周是安慰剂组的15倍 (41.1% vs 2.7%)。即使第13~24周未达到主要终点的患者在继续治疗至48周后,对比安慰剂组仍可得到一系列临床获益。后续随访数据显示,接受罗特西普长期治疗的患者输血负担持续降低。 

与传统机制不同,该药物作为一种新型融合蛋白,作用于红细胞成熟的晚期阶段,通过与调控红细胞成熟的关键细胞因子——TGF-β超家族配体结合,降低异常增强的Smad 2/3信号通路转导,从而促进晚期红细胞成熟,使机体能够产生更多成熟的红细胞。 

谈到如何推动创新药在地贫治疗领域的应用,方建培表示:“从现实角度考虑,药物的价格如何,能否被多数患者负担得起,后续能否获得医保支持都是大家关注的问题。希望未来能够通过各种途径提升创新疗法的可及性,减轻患者负担,让更多地贫患者获益。”

 

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