官方微信 官方微博
当前位置: 首页 > 健康 > 正文

我国首个法布雷病特效药获批

信息时报 | 记者 张柳静 | 2019-12-20 19:51:04

信息时报讯(记者 张柳静)据国家药品监督管理局12月20日消息,近日,国家药品监督管理局批准Genzyme Europe B.V.的注射用阿加糖酶β(商品名:法布赞)进口注册申请,该药是国内获批的首个用于治疗法布雷病的药物,适用于8岁以上的儿童和青少年及成人。  

据药监局显示,法布雷病是由X连锁基因缺陷造成的一种先天性代谢疾病,表现为患者体内α-半乳糖苷酶A活性明显降低或缺失,导致鞘糖脂在多种组织细胞的溶酶体中病理性蓄积。该病始发于胎儿并伴随患者终身逐步恶化,引起心、肾等重要器官的衰竭。2018年该病被收录于国家第一批罕见病目录,属严重危及生命且国内尚无有效治疗手段的疾病。  此次获批的注射用阿加糖酶β是赛诺菲(中国)投资有限公司代理Genzyme Europe B.V.进行申报,并被列入国家第二批临床急需新药名单。国家药监局按照《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》有关规定,将其纳入优先审评品种,依据境外临床试验数据,结合本品的有效性和安全性特征,批准其进口注册申请。本品的获批上市将为国内法布雷病患者治疗带来福音。

信息时报社地址:广东省广州市广州大道南83号汇美商务中心四楼

信息时报社 版权所有(C) 粤ICP备14002173号-1 爆料电话:020-34323111 QQ:800023111 官方微博:@ 信息时报

举报及投诉电话:(020)34323133 邮箱:xxsb_gz@163.com

网上有害信息举报专区